Cortar el ADN dañino, es posible

Escuela de Medicina de Stanford. Las tijeras pueden ser metafórico, pero los métodos para reducir los genes no deseados de nuestras células están en fase de prueba. 

Los ensayos de cortar genes dañinos del ADN son prometedores para la reducción de infecciones de VIH y como una posible vía de acceso al tratamiento de enfermedades genéticas.

The New England Journal of Medicine informa sobre un ensayo clínico fase II realizado por la Universidad de Pennsylvania para cortar genes CCR5 de las personas con VIH. El CCR% no juega un papel vital, pero permite que el VIH entre en las células. Las personas con alelos del gen que lo previene produciendo una proteína, son más resistentes que la mayoría de las cepas de VIH. A doce pacientes se les eliminaron las células CD4 T y el gen CCR5 se volvió disfuncional con nucleasa de zic, uno de los mecanismos de corte de genes que se están explorando.

Los informes manifiestan que "Un serio evento adverso fue asociado con la infusión de células CD4 T autólogas con la infusión de ZFN y se atribuyó a una reacción a la transfusión." Aparte de esto, los resultados fueron muy positivos. Las células T del paciente se han incrementado un promedio de tres veces en la semana posterior al tratamiento. No todas las células retiradas y reinyectadas se modificaron con éxito, pero aquellas que quedaron, sobrevivieron mucho más tiempo al ser retornadas al cuerpo.

Lo más importante, según los informes es que el, "ARN del VIH se hicieron indetectables en uno de cuatro pacientes que pudieron ser evaluados. El nivel en sangre de ADN del VIH se redujo en la mayoría de los pacientes ".

Como informa Popular Science, este es sólo un ejemplo de una oleada de progreso hacia la posibilidad de cortar el ADN no deseado de las células. Mientras  que la Universidad de Pennsylvania se enfoca en retirar ciertas clases de células del cuerpo y tratarlas externamente, varios otros proyectos se interesan hacia un mecanismo que funcione internamente.



La tecnología utilizada en el ensayo del VIH forma parte de un conjunto de herramientas en expansión. Los "Zinc Fingers" (dedos de zinc) son enzimas que se unen a segmentos de ADN con gran fuerza. Bajo un microscopio, las primeras versiones parecian los dedos de una mano. Mediante la combinación de los "zinc fingers" los investigadores han demostrado que es posible dirigir genes específicos.  Despues de la adición de enzimas (bacterias) usadas para cortar los virus del ADN, da como resultado un Zinc Finger Nuclease (ZFN) que puede ser diseñado para actuar sobre genes específicos y cortarlos del código genético.

A pesar de su potencial, el ZFN ha sido desplazado parcialmente de la investigación por el Transcriptor Activator-Like Effector Nucleases (TALENs) and Cluster Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats (CRISPRs) por su facilildad a apuntar a genes específicos. La preocupación natural es que el permiso de cualquier forma de cortar nuestro ADN, se traduciría en efectos indeseables ya que también se cortarían aquellos genes que realmente necesitamos.

 Varios métodos de control están bajo investigación, pero hasta el momento incluso los más brillantes, aún no se han probado en un ser humano.